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張貼者： |
木蘭
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| 時間： |
2026/10/25 下午 06:41:00
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| 標題： |
中國的快速臨牀試驗引來西方藥企
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內容： |
2026/10/23
阿斯利康等藥企正利用一種快速臨牀試驗路徑，與中國醫院合作試驗前沿療法，這也可能意味着西方藥業對中國的依賴更進了一步。
對於在中國研發的藥物，西方藥企近年來投入的資金達到了前所未有的水平。如今它們又更進一步——首次通過中國醫院，對在研細胞及基因療法開展人體試驗。
過去一年半，阿斯利康(AstraZeneca)、Sana Biotechnology和Tempest Therapeutics等醫藥集團紛紛與中國機構合作，開展所謂的「研究者發起的臨牀研究」(IIT)，這是一種快速的臨牀試驗路徑。
這一趨勢表明，西方藥業對中國的依賴進入了新階段。近年來，許多外國生物科技企業從中國獲得創新藥授權或者藉助中國開展研發活動，而如今它們還會早早委託中國醫院在患者中試驗在研藥物——如果是在它們本國，獲准開展試驗會比較慢。
英國生物科技投資集團LongRiver Investments創投合夥人Jerry Wu表示：「以前只有到了研發週期的後期，一種藥物臨近商業化的時候，西方生物科技公司纔會在中國開展臨牀試驗，現在這種模式發生了變化，他們會從一開始就來中國。」
外國企業正越來越多地參與此類研究，儘管近期發生的兩起死亡案例引起了業界對患者生命安全是否有保障以及監管是否到位的擔憂。
不同於由醫藥行業發起的常規臨牀研究，IIT由醫院科研人員主導。儘管北京方面今年收緊了管理此類研究的規則，但中國的IIT制度仍爲特定前沿療法提供了一條異常快速的人體試驗路徑，使企業能夠先掌握藥物的早期數據，然後再開展新藥上市前不可或缺的大規模試驗。
根據追蹤臨牀試驗的Citeline的數據，2025年中國啓動了282個IIT項目，數量之多創歷史紀錄，而10年前一年只有63個項目。尋求試驗新穎細胞及基因療法——包括在患有罕見危重症的兒童身上試驗——的西方企業在其中只佔一小部分，但它們的數量呈上升趨勢。
據Citeline統計，在過去五年裏，有幾十家西方企業披露它們正與中國本土醫院及中國生物科技集團合作開展IIT。由於生物科技公司並不總是會披露自身正在開展的研究，並且爲了防止引起效仿往往選擇不聲張，實際數據可能還要大得多。
IIT的興起，凸顯出中國已崛起爲醫療領域的一個全球研發中心。中國已經打造起一個龐大的學術型醫院網絡，擁有衆多專業科研人員，國內生物科技行業也欣欣向榮，此外還有龐大的人口，便於臨牀試驗招募患者。根據麥健時(McKinsey)的研究，中國臨牀試驗招募患者的速度是美國的二至五倍。
在納斯達克上市公司Tempest Therapeutics與中國生物科技公司河北森朗(Hebei Senlang)的合作中爲前者提供建議的顧問Andrew Fang表示：「中國頂尖醫院的首席研究員已經積累了極其豐富的經驗，他們往往接診過大量患者。他們看過的患者，可能遠比美國同等機構職位相當的人員多得多。」河北森朗正協助在一家地方醫院開展Tempest自身免疫性疾病在研療法的人體試驗。
這樣的經驗對於首次人體試驗尤其寶貴。首次人體試驗旨在測試在研療法的安全性和耐受性，發現潛在副作用並確定用藥劑量，之後纔會開展更大規模的試驗。
IIT並非中國獨有，也不只用於藥物研發早期。但中國爲前沿療法開闢的快速通道具有獨特優勢：只要通過科學和倫理審查，就可以啓動試驗，無須像常規臨牀試驗那樣必須事先取得國家監管機構批准。
這種雙軌制使中國成爲實驗性療法人體試驗的重要中心，其中就包括嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法。相關研究主要集中在癌症治療領域，也涉及罕見遺傳病。
CAR-T療法通過改造患者自身的免疫細胞，來精準攻擊病變細胞。這一領域是各大藥企的研發重中之重，其中就包括英國阿斯利康。阿斯利康已與中國多家醫院合作，開展了數項相關IIT。比如一種CAR-T肝癌療法的測試，該療法由阿斯利康設計，並與中國生物科技企業西比曼生物科技(AbelZeta)共同開發。試驗由浙江大學醫學院附屬醫院主導，有36名患者參與。
阿斯利康還曾與北京大學合作，試驗一種針對胃腸道癌症的CAR-T療法，但後來終止了該項目。今年8月，阿斯利康在一份新聞稿中表示，細胞療法「對於我們致力於讓癌症不再成爲致死原因的宏偉目標，發揮着關鍵作用」。該公司沒有回應英國《金融時報》就其參與中國IIT提出的置評請求。
英國《金融時報》分析了15家披露參與中國IIT的納斯達克上市企業，發現其中許多公司曾向投資者表示，選擇這條途徑是爲了以更低成本、更快速度取得早期臨牀數據，從而爲後續規模更大的常規臨牀試驗提供依據。
荷蘭生物科技企業ProQR就是其中之一。該公司今年5月向美國證券交易委員會(SEC)提交文件稱，計劃在中國開展一項針對罕見肝病兒童的IIT。此前，ProQR原本計劃在歐洲進行臨牀試驗，研究對象是患有另一種肝病的成年人。ProQR表示，調整研究重點後，中國IIT將使其能夠「通過更直接的途徑，從目標患者羣體獲得早期數據」。
總部位於巴黎的生命科學投資機構Sofinnova Partners合夥人Yao Zhizhong表示，對西方企業來說，中國IIT是降低研發風險的一種方式，可以從中獲取關於候選藥物療效的早期結果，進而幫助企業籌集新資金或吸引收購方。
比利時初創企業EsoBiotec就是一個例子。該公司在武漢開展了一項IIT，獲得其CAR-T抗癌藥物的早期人體試驗數據。去年，阿斯利康便以高達10億美元的價格收購了這家企業。Yao Zhizhong表示，這家初創企業規模遠不及競爭對手，卻搶先公佈了一款備受期待的癌症療法的試驗結果。這一案例表明，中國可以成爲推動科研進展的「加速器」。
Andrew Fang表示：「越來越多國際生物科技企業的行政總裁來到中國，尋找能夠共同開展IIT的合作伙伴。他們看到了中國的臨牀資源，也認可這裏研究團隊的經驗和效率。」
然而，西方製藥企業對中國臨牀試驗的日益依賴，已引發美國立法者愈發深切的擔憂，並可能招致未來以國家安全爲由實施的限制。在6月致百時美施貴寶(Bristol Myers Squibb)的信中，共和黨衆議員約翰•米勒納爾(John Moolenaar)表示，中國已「成爲全球開展早期階段人體藥物試驗成本最低、速度最快的地方」。他補充稱，知情同意和自願參與方面的倫理保障措施缺失加速了受試者招募。
包括這封信在內，立法者致美國製藥企業要求提供更多關於其在華活動信息的信函已有四封。
在中國境內開展IIT的難度也在增加。今年，北京方面收緊了管理IIT的規定，可能會導致西方企業青睞的這一「快速通道」變慢。
中國宣佈新規數月後，有消息披露兩名兒童在基因編輯研究中死亡，引發對IIT監管力度，以及患者及其家屬是否充分獲知相關風險的質疑。
上述死亡事件——一起由《科學》(Science)雜誌報道，另一起由涉事公司披露——的消息出現在中國政府發佈「第818號令」數月之後。新規對涉及細胞療法、腦植入物等「生物醫學新技術」的臨牀研究提出了更嚴格的監管要求。
根據新規，只有所謂的「三甲醫院」（擁有頂尖研究人員且能接觸到大量患者羣體的三級甲等醫療機構）纔有資格開展IIT；若違反規定，相關醫院和企業將面臨罰款。新規還引入了一項全國性的備案要求。
漢坤律師事務所(Han Kun Law Offices)生物技術領域律師顧泱(Aaron Gu)表示，新規意味着醫院有了「更高的監管門檻」，例如要求進行比以往更長時間的毒性研究。但他補充說，鑑於外資生物技術公司本身就遵循高標準，新規應當不會給它們帶來任何問題。
總部位於西雅圖、致力於開發細胞療法的Sana Biotechnology公司表示，受監管收緊影響，其IIT項目的進展有所延遲。公司行政總裁史蒂文•哈爾(Steven Harr)表示：「過去那些近乎『走過場』的流程現在都需要認真審覈。」但他補充道：「這雖然不會改變最終結果，但確實拖慢了進度。」
不過，律師和生物技術公司指出，新規並不會削弱在中國開展IIT以更快獲取早期階段人體數據的整體吸引力。
顧泱表示：「中國之所以速度更快，不僅僅是因爲監管環境。這得益於整個行業——臨牀研究機構、供應商和醫院——都在非常努力地工作。」
Aanu Adeoye補充報道
譯者/何黎
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